Drépanocytose : succès d’une thérapie génique chez le premier patient traité. Atteint d’une forme très sévère de la maladie, l’adolescent traité à l’hôpital Necker n’a plus de crises douloureuses et vit normalement sans transfusion. LE MONDE | • Mis à jour le | Par Sandrine Cabut En octobre 2014, pour la première fois dans l’histoire, un patient atteint de drépanocytose, en l’occurrence un adolescent de 13 ans, recevait une thérapie génique pour traiter cette forme grave d’anémie d’origine génétique. Les résultats publiés mercredi 2 mars dans le New England Journal of Medicine (NEJM) par l’équipe du professeur Marina Cavazzana, de l’Institut des maladies génétiques Imagine, Inserm, à l’hôpital Necker de l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), avec un recul de quinze mois, sont très encourageants.
Le jeune garçon, qui avait une forme très sévère de drépanocytose, ne souffre plus des crises extrêmement douloureuses caractéristiques de cette maladie, dues à l’occlusion de petits vaisseaux par des globules rouges déformés. Espérance de vie toujours impactée. La thérapie genique. Essai de thérapie génique pour une maladie rare de la vue. Actualités Par La rédaction d'Allodocteurs.fr rédigé le 17 novembre 2011, mis à jour le 18 novembre 2011 Essai de thérapie génique pour une maladie rare de la vue Essai de thérapie génique pour une maladie rare de la vue Après avoir obtenu des résultats très positifs et stables avec des chiens touchés par la même maladie, l'équipe de chercheurs de Nantes associée à des collègues généticiens de Montpellier, vient donc d'obtenir le feu vert pour traiter neuf patients qui ont perdu la vue.
L'amaurose congénitale de Leber les a rendu aveugles en quelques années, à cause d'un défaut de renouvellement dans leur rétine. À deux semaines du début du Téléthon, l'actualité souligne combien les progrès en cours génèrent en fait un besoin de dons supplémentaires. En savoir plus : Association Française contre les Myopathies (AFM)TéléthonPour faire un don au profit de l'AFMEssai de thérapie génique pour une maladie rare de la vue Mots clés Réagir à cet article. 2009 - Recherche - Deux enfants atteints d'ALD sauvés grâce à ELA.
Bêta-thalassemie Creteil CEA Pr Philippe Leboulch Dr Francoise Bernaudin CHIC Creteil. Bébés-bulles : l'espoir des thérapies géniques. Encyclopédie Par La rédaction d'Allodocteurs.fr rédigé le 29 mars 2011, mis à jour le 3 mars 2011 Les bébés-bulles sont des enfants nés sans défenses immunitaires. Ils vivent en environnement stérile pour éviter toute infection. Un des espoirs pour que ces enfants quittent leur bulle sans danger est la thérapie génique. Comment fonctionne un tel traitement ? Sommaire C'est une excellente nouvelle pour les chercheurs français et les familles d'enfants atteints de maladies rares : les autorités sanitaires ont autorisé en 2011 une deuxième vague d'essais de thérapie génique pour les bébés-bulles. Jusque-là, le seul traitement proposé était la greffe de moelle osseuse mais il faut trouver un donneur compatible, ce qui n'est possible que pour 20 % des patients. La thérapie génique constitue donc un immense espoir. Ces cellules souches vont se nicher dans la moelle osseuse et seront capables de produire de nouveaux globules blancs qui vont protéger l'enfant en cas d'attaque microbienne.
Bébés bulles : reprise des essais de thérapie génique. Doctissimo : Qu'appelle-t-on la maladie des bébés bulles ? Pr. Alain Fisher : Une maladie génétique rare qui s'appelle un déficit immunitaire combiné sévère, il s'agit en fait d'un ensemble de maladies où les enfants naissent avec des moyens de lutter contre les infections extrêmement limités parce qu'ils leur manquent une certaine catégorie de globules blancs qu'on appelle les lymphocytes T. Donc ces enfants en l'absence de traitement meurent durant leur première année de vie d'infections multiples. On les appelle de temps en temps les bébés bulles car on les place pour l'instant, le temps d'un traitement pendant quelques mois, dans une enceinte stérile transparente, donc qui ressemble à une bulle. Une enceinte stérile qui les met à l'abri de nouvelles infections.
La façon classique de traiter ces maladies, c'est de faire des greffes de moelle osseuse, comme on le fait pour d'autres maladies. Doctissimo : Comment fonctionne la thérapie génique que vous avez mise au point ? Pr. Pr. Pr. Greffe et thérapie génique face au sida – Interview du Pr. Delfraissy, directeur de l’ANRS. La vidéo "La thérapie génique, seul espoir de guérir pour Sethi" La Myopathie De Duchenne. Le saut d'Exon, vidéo Le saut d'Exon, vidéo - Archives vidéos. La Planète des singes : Les origines - VF.