Les monopoles pharmaceutiques mettent en danger la vie de beaucoup de patients. La FDA approuve la première thérapie génique pour une maladie rétinienne. Une thérapie génique prometteuse contre la maladie de Huntington. Un médicament administré à des patients à un stade précoce de la maladie a bloqué la production d’une protéine délétère.
Cet essai ouvre les portes à une possible guérison de la maladie. Une avancée formidable. C’est ainsi que les spécialistes de la maladie de Huntington (autrefois appelée chorée) qualifient l’annonce faite le 11 décembre concernant un essai de thérapie génique. Rare et héréditaire, la maladie de Huntington est la plus fréquente des maladies neurodégénératives du système nerveux central. Cette maladie génétique se caractérise par la mutation du gène codant responsable de la production d’une protéine toxique, la huntingtine, qui entraîne la destruction progressive de neurones dans le striatum, l’une des zones clés du cerveau. Révélé dans la presse britannique, cet essai de thérapie génique a été mené sur 46 patients à un stade précoce de la maladie, dans neuf centres (Royaume-Uni, Allemagne, Canada).
Les dix médicaments qui coûtent le plus cher à la Sécurité sociale. L’Assurance-maladie a remboursé, en 2016, 18,5 milliards d’euros de traitements délivrés en officine.
En analysant la base de données Open Medic, « Le Monde » a identifié les dix plus onéreux. En France, en 2016, les médicaments délivrés en officine ont coûté 18,5 milliards d’euros en remboursements à l’Assurance-maladie, l’une des branches de la Sécurité sociale. Lysogene : retour sur la réunion du Comité clinique consultatif (Clinical Advisory Board) dédiée à la MPS IIIA et à la gangliosidose à GM1.
Regulatory News: Lysogene (FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS), société biopharmaceutique pionnière dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce avoir organisé la première réunion de son Comité clinique consultatif (le « Comité »), le 8 décembre dernier à New York, États-Unis.
Ce Comité, composé d’experts venant des États-Unis, d’Europe et du Brésil, de renommée internationale en thérapie génique et en traitement de maladies lysosomales, est présidé par le Professeur Roberto Giugliani (Université de Rio Grande do Sul, Porto Allegre, au Brésil) et le Professeur Frits Wijburg (Centre Médical Académique AMC, aux Pays-Bas). CELLECTIS : Servier et Pfizer publient des résultats préliminaires des études CALM et PALL. (AOF) - Servier, Pfizer et Cellectis ont annoncé la présentation de résultats préliminaires de deux études de Phase 1 du candidat-médicament UCART19, un produit de thérapie cellulaire à base de CAR-T allogéniques anti-CD19.
Ces premières données indiquent un taux de rémission complète de 83 % chez des populations de patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) de type B, en rechute ou réfractaire (R/R). Les données des deux études ont été présentées au 59e Congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH) à Atlanta. L'étude CALM est une étude ouverte, d'escalade de dose, destinée à évaluer la tolérance et l'activité anti-leucémique d'UCART19 chez des patients adultes atteints d'une LAL de type B en rechute ou réfractaire.
Dernières actualités médicales. Un accord trouvé sur le prix d’un anticancéreux innovant. Voté jeudi, l’accord vise à limiter les dépenses de l’assurance-maladie pour l’anticancéreux Keytruda, tout en le rendant accessible à davantage de patients.
Les traitements contre le cancer seraient-ils en voie de démocratisation ? Le laboratoire américain MSD (Merck) et le comité interministériel chargé de fixer les prix des médicaments remboursés par la Sécurité sociale ont trouvé un accord sur celui d’un anticancéreux innovant, le Keytruda, révèle le quotidien Les Echos dans son édition de lundi 27 novembre. Contacté par l’Agence France-Presse, le ministère de la santé a confirmé qu’il avait été voté jeudi, « après six mois de négociations », selon le quotidien.
Il vise à limiter les dépenses de l’assurance-maladie pour ce traitement très onéreux, tout en le rendant accessible à davantage de patients. Lire aussi : Prix des médicaments : « Il n’est pas envisageable de décourager l’investissement industriel » Le premier médicament connecté autorisé aux Etats-Unis. Abilify MyCite, traitement indiqué dans les troubles psychiatriques, intègre un capteur qui signale quand il a été ingéré par le patient.
LE MONDE SCIENCE ET TECHNO | • Mis à jour le | Par Paul Benkimoun Le premier médicament à prise orale dont les comprimés intègrent une puce qui signale qu’ils ont bien été pris s’est vu accorder aux Etats-Unis une autorisation de mise sur le marché (AMM), a annoncé lundi 13 novembre l’agence américaine chargée du médicament, la Food and Drug Administration (FDA). Ayant pour principe actif l’aripiprazole, ce produit commercialisé par le laboratoire japonais Otsuka a pour indications reconnues le traitement de la schizophrénie, celui des épisodes aigus associés aux troubles bipolaires, et le complément du traitement de la dépression chez l’adulte.
Cette technologie innovante soulève des questions éthiques sur le contrôle des données recueillies. Médicaments innovants : à quel prix ? Comment expliquer les prix des médicaments innovants ?
Cette problématique a été débattue lors d'un colloque organisé le 19 mai 2017 par le Conseil économique, social et environnemental (Cese) sur le thème "Médicaments innovants, garantir l'accès aux soins". Bientôt remboursée, la télémédecine devient réalité. Les négociations entre Assurance-maladie et médecins pour fixer les règles et les tarifs des téléconsultations et des télé-expertises débutent jeudi.
La généralisation se fera par étapes. LE MONDE | • Mis à jour le | Par François Béguin Après des années d’expérimentations éparses, la télémédecine s’apprête à devenir une réalité pour une partie de la population française. Dans un avenir proche, des salles de téléconsultation pourraient, par exemple, ouvrir leurs portes dans les pharmacies dans les déserts médicaux.
Etats-Unis: un médicament contre la cécité va être vendu 850 000 dollars. C'est l'un des traitements les plus chers au monde.
Le Luxturna, un médicament contre la dégénérescence héréditaire de la rétine pouvant évoluer vers la cécité totale, sera vendu 850 000 dollars aux Etats-Unis. Il est administré en dose unique, a précisé son fabricant, la société de biotechnologies Spark Therapeutics, basée à Philadelphie (est). Prix des médicaments innovants : pourquoi le débat est tronqué. Au cours des derniers mois, la Ligue contre le cancer, Médecins du Monde et un groupe de 110 cancérologues se sont élevés contre les prix des médicaments innovants.
Cette révolte alimentera sans doute les discussions autour du prochain projet de financement de la Sécurité sociale dont l’objectif affiché est de maîtriser les coûts. Pourtant cette démarche est superficielle, à l’image de la dernière campagne de Médecins du Monde laissant entendre que ce sont les seuls laboratoires qui fixent le prix du médicament. Ils estimeraient pour nous « le prix de la vie » en fonction de leurs critères de rentabilité. D’où l’appel de l’organisation en faveur d’une intervention de l’État pour faire baisser le prix des médicaments. Cancer : que valent vraiment les thérapies géniques ? Le médicament connecté arrive. Cas de conscience autour du premier médicament connecté. L’administration américaine de la santé, la FDA, vient d’approuver la mise sur le marché de la 1ère pilule connectée ; il s’agit d’un antipsychotique contenant un capteur capable de dire la régularité avec laquelle il est absorbé.
La demande avait été faite en 2015, la réponse vient de tomber : donc oui, c’est possible. Et la question posée est passionnante parce qu’il s’agit à la fois de meilleure santé, d’argent et de libertés. C'est peut-être une 1ère mondiale, des auditeurs sont plus spécialistes, mais c’est au minimum très nouveau. Dans ce cas précis, il s’agit d’un traitement contre la schizophrénie et les troubles bipolaires. L’idée de ce médicament électronique, nippo-californien, est d’améliorer le suivi des patients qui respectent mal leurs prescriptions, personnes âgées notamment.
Mais cela pose de redoutables questions... Médicaments : quand l’État décide qui vit, qui meurt. À qui feriez-vous le plus confiance pour votre survie? Au marché ou à l’État? Pensez-y bien, et lisez ce qui suit.